Substância ALN-6457 ainda está em fase pré-clínica e não foi testada formalmente em seres humanos contra a Doença de Creutzfeldt-Jakob; autorização excepcional foi concedida diante da rápida evolução e da ausência de tratamento eficaz
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, ontem (4), a importação e o uso excepcional do medicamento experimental ALN-6457 para o tratamento do influenciador, piloto e especialista em aviação Lito Sousa, diagnosticado com a Doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), uma enfermidade neurodegenerativa rara, de evolução rápida e considerada fatal.
A autorização abre caminho para uma tentativa inédita: Lito deverá ser o primeiro ser humano a receber a substância no contexto do tratamento contra uma doença priônica, já que o ALN-6457 ainda não passou por estudos clínicos formais em seres humanos para essa finalidade.
A decisão da Anvisa foi tomada em caráter excepcional, diante da gravidade do quadro e da inexistência, atualmente, de tratamento aprovado capaz de interromper ou modificar de maneira comprovada a evolução da DCJ. O pedido foi apresentado pelo Hospital Israelita Albert Einstein, que acompanha o paciente.
Medicamento atua sobre a proteína priônica
O ALN-6457 é uma substância desenvolvida pela farmacêutica Regeneron Pharmaceuticals e utiliza uma tecnologia baseada em interferência de RNA (RNAi).
A estratégia experimental busca reduzir a produção da proteína priônica, cuja forma anormal está diretamente relacionada ao desenvolvimento das doenças causadas por príons. A expectativa científica é que diminuir a quantidade dessa proteína possa, em tese, retardar a progressão do processo neurodegenerativo.
Entretanto, há uma ressalva fundamental: não existe comprovação de que o medicamento seja eficaz ou seguro para tratar a DCJ em seres humanos. A substância ainda se encontra em estágio pré-clínico e, portanto, a autorização concedida pela Anvisa não equivale à aprovação ou ao registro do medicamento no Brasil.
Uso compassivo permitiu acesso ao tratamento
Lito foi incluído em um programa internacional de uso compassivo, modalidade destinada a permitir que pacientes com doenças graves, progressivas e sem alternativas terapêuticas satisfatórias tenham acesso excepcional a medicamentos ainda em desenvolvimento.
A solicitação brasileira foi conduzida pelo Hospital Albert Einstein depois que Lito foi aceito no programa mantido pela farmacêutica responsável pela substância.
A autorização individual foi considerada possível pela Anvisa justamente em razão da combinação de fatores que envolve o caso: doença grave, rápida, irreversível e potencialmente fatal, ausência de tratamento eficaz e inexistência de representante do produto no Brasil.
Medicamento deve chegar ao Brasil nos próximos dias
Segundo as informações divulgadas após a autorização, a expectativa é de que o ALN-6457 seja enviado ao Brasil nos próximos dias. Estimativas divulgadas pela família apontam para um prazo de aproximadamente sete a nove dias para a chegada da substância.
A administração deverá ocorrer sob acompanhamento da equipe médica responsável pelo tratamento de Lito no Hospital Albert Einstein.
Até o momento, não foram divulgados publicamente detalhes sobre dose, frequência das aplicações ou duração do tratamento, que deverão ser definidos pela equipe médica dentro das condições autorizadas.
Família comemora decisão da Anvisa
A autorização representa uma mudança importante na luta da família para encontrar uma alternativa diante do rápido avanço da doença.
A esposa de Lito, Mila Seidl, comemorou a decisão e classificou o aval como uma conquista que, até pouco tempo atrás, parecia praticamente impossível. Ela também agradeceu o apoio recebido durante a mobilização para conseguir o acesso ao tratamento experimental.
O próprio Lito vinha compartilhando informações sobre sua condição nas redes sociais. Em manifestações recentes, demonstrou esperança com a possibilidade de receber a substância e afirmou que ainda mantém preservadas suas funções cognitivas, embora continue enfrentando manifestações relacionadas à doença.
O que é a Doença de Creutzfeldt-Jakob?
A Doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ) é uma enfermidade neurodegenerativa causada pelo acúmulo de proteínas priônicas anormais no cérebro.
Segundo o Ministério da Saúde, os sintomas podem incluir comprometimento cognitivo, perda de memória, tremores, problemas de coordenação motora, alterações visuais, espasmos musculares, dificuldades de linguagem e mudanças comportamentais. A característica marcante é a progressão rápida e contínua dos sintomas.
A doença é diferente das formas mais comuns de demência justamente pela velocidade de deterioração neurológica. Em muitos casos, a evolução ocorre em poucos meses.
O Ministério da Saúde informa que aproximadamente 90% dos pacientes acometidos pela DCJ evoluem para óbito em até um ano, embora a evolução possa variar entre os pacientes. Atualmente, o tratamento disponível é principalmente de suporte e controle das complicações, pois nenhuma terapia demonstrou capacidade comprovada de modificar a evolução fatal da doença.
Doença não é transmitida pelo contato cotidiano
Apesar da gravidade, a DCJ não deve ser confundida com uma doença de transmissão pelo convívio social.
O Ministério da Saúde afirma que, no caso da forma esporádica da doença, não há evidências de transmissão pelo contato casual, como abraços, beijos, convivência doméstica ou compartilhamento de utensílios.
Uma tentativa experimental cercada de esperança e cautela
A autorização da Anvisa representa uma nova possibilidade para Lito Sousa, mas especialistas e autoridades sanitárias ressaltam que o tratamento ainda está em fase experimental.
O fato de a agência ter autorizado a importação não significa que o ALN-6457 tenha eficácia comprovada contra a DCJ. O uso neste caso específico permitirá acompanhar a resposta individual do paciente, mas não substitui os estudos clínicos necessários para determinar segurança, eficácia, dose adequada e possíveis efeitos adversos.
Por isso, o caso de Lito passou a ser acompanhado com atenção também pelo potencial impacto científico. Se houver resposta positiva, os dados poderão contribuir para ampliar o conhecimento sobre uma doença para a qual, até hoje, a medicina não dispõe de tratamento capaz de interromper sua evolução.
Para a família, entretanto, a prioridade imediata é outra: ganhar tempo diante de uma enfermidade que avança rapidamente.
A chegada do ALN-6457 ao Brasil representa, assim, uma tentativa inédita e cercada de incertezas, mas também uma nova esperança para Lito Sousa e seus familiares.
Da Redação do Jornal PASSAPORTE com informações de agências e portais/Foto: Reprodução